根據(jù)NPR的報告，使用CRISPR編輯細(xì)胞的首批臨床試驗已在美國開始，賓夕法尼亞大學(xué)的研究人員通過實驗性治療對癌癥患者進行治療。

        CRISPR是一種革命性的基因編輯工具，可以高精度地切割DNA，從而可以關(guān)閉基因，添加新基因或改變其功能?；蚓庉嫾夹g(shù)如此強大，它可以用來消滅整個物種或解決長期存在的農(nóng)業(yè)問題，例如每年剔除雄性雛雞。

兩名患者，一名患有多發(fā)性骨髓瘤，一名患有肉瘤，已接受使用患者白細(xì)胞編輯版本的治療。它涉及美國第一個使用CRISPR編輯特定類型的免疫細(xì)胞“離體” - 身體外的例子。該試驗于2016年由美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)首次開綠，旨在招募至少18名參與者，以測試CRISPR療法對三種特定癌癥的有效性。   

       人體免疫系統(tǒng)是一種非凡的進化適應(yīng)，可以抵御各種入侵者。在抗擊癌癥的斗爭中，它并不總是如此好 - 其中一個原因是癌癥尤其擅長逃避破壞和抨擊免疫系統(tǒng)的“剎車”。在試驗中，從患者體內(nèi)除去免疫細(xì)胞，并通過CRISPR對DNA進行三次編輯。編輯允許細(xì)胞更容易攻擊腫瘤，抑制制動并使細(xì)胞抵抗癌癥。一旦在實驗室進行編輯，患者的細(xì)胞就會被注入體內(nèi)。

       這不是第一次使用CRISPR編輯人體免疫細(xì)胞。來自中國四川大學(xué)的一組研究人員也在使用CRISPR編輯的免疫細(xì)胞來治療非小細(xì)胞肺癌患者。該研究的初步結(jié)果表明該療法是安全的，但需要進一步研究和更大的樣本量來探索其有效性。

       “這只是使用CRISPR進行體細(xì)胞編輯的開始，”澳大利亞國立大學(xué)遺傳學(xué)家GaétanBurgio表示，該試驗與此無關(guān)?！拔覀冃枰恍r間來評估CRISPR編輯的安全性和效率與其他可用選項的比較?！?span style="box-sizing: border-box; font-size: 16px;">對于人類來說，CRISPR已經(jīng)過了六個月。在2018年11月揭露中國科學(xué)家何建奎用CRISPR編輯人類嬰兒的胚胎后，科學(xué)界于去年3月呼吁暫停人類胚胎編輯(“種系編輯”)。

       在他的工作和關(guān)鍵的區(qū)別目前發(fā)生在美國的研究是當(dāng)CRISPR做編輯。在他的案例中，CRISPR被引入胚胎的基因中，胚胎將終生攜帶這些基因。這里描述的臨床研究對一組最終會死亡的細(xì)胞進行編輯，并對它們進行CRISPR編輯。他的工作極具爭議性，導(dǎo)致他的工作終止，中國的調(diào)查將他的行為標(biāo)記為不道德和非法。

      時代雜志最近將他列為2019年最有影響力的100位人物名單中的先驅(qū)。他的簡介由CRISPR先驅(qū)詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)撰寫，他說他的作品“破壞了科學(xué)，醫(yī)學(xué)和道德規(guī)范”，并且“很可能會被人們記住，這是我們歷史上任何科學(xué)工具最令人震驚的誤用之一。